Em um marco histórico para a medicina, cientistas conseguiram reverter a surdez congênita em crianças e adultos usando apenas uma injeção de terapia genética. O estudo, conduzido por uma colaboração internacional entre o renomado Instituto Karolinska, na Suécia, e centros de pesquisa na China, abre caminho para o que pode ser a era das curas genéticas para a perda auditiva.
A técnica utiliza um vetor viral inofensivo para transportar uma cópia funcional do gene OTOF diretamente ao ouvido interno. Esse gene é responsável pela produção da otoferlina, proteína essencial que permite que sinais sonoros captados pelo ouvido sejam transmitidos ao cérebro. Em indivíduos com mutações no OTOF, essa transmissão falha, resultando em surdez desde o nascimento.
O ensaio clínico envolveu dez voluntários, com idades entre 1 e 24 anos, todos diagnosticados com surdez causada por mutações no OTOF. O resultado surpreendeu até os próprios pesquisadores. Em apenas um mês, todos apresentaram melhora significativa na audição. Um dos casos mais marcantes foi o de uma menina de sete anos que, após o tratamento, passou a ouvir quase normalmente. Em média, o limiar auditivo dos participantes caiu de 106 decibéis – equivalente a um motor a jato – para 52 decibéis, similar ao som de uma conversa.
A terapia mostrou maior eficácia em crianças, possivelmente devido à plasticidade cerebral mais alta nessa fase da vida. No entanto, os adultos também tiveram ganhos auditivos notáveis, desafiando a visão de que danos auditivos de longa duração seriam irreversíveis. Outro ponto crucial: nenhum efeito colateral grave foi registrado, reforçando o potencial de segurança da técnica.
Esse é o primeiro tratamento genético bem-sucedido contra a surdez causada pelo OTOF em pacientes de diferentes faixas etárias. A equipe já planeja ensaios para mutações genéticas mais comuns, como GJB2 e TMC1, responsáveis por grande parte dos casos de perda auditiva hereditária. A meta é ampliar o alcance dessa abordagem para milhões de pessoas que sofrem de surdez no mundo.
Publicado na Nature Medicine, o estudo é apontado como um divisor de águas na otologia e na genética médica. Especialistas afirmam que estamos diante de um avanço que não apenas devolve a audição, mas também oferece esperança para o desenvolvimento de terapias genéticas contra outras doenças sensoriais.
Se confirmado em estudos maiores e com acompanhamento de longo prazo, este tratamento pode representar a transição de um cenário em que a surdez congênita era considerada permanente para um futuro em que ela se torne tratável de forma rápida, segura e duradoura.
ARTIGO CIENTÍFICO
Jieyu Qi et al, “AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial.” Nature Medicine (2025)